饱受帕金森病困扰十余年，37岁的李女士接受了中盛溯源生物科技股份有限公司（以下简称：中盛溯源）NCR201细胞移植干预。术后三个月，她的身体状况迎来显著转机，成为经该疗法获得“功能性治愈”的早发型帕金森病患者，挣脱了行动受限的枷锁。这则临床案例，让人真切感受到诱导多能干细胞（iPSC）技术疗法的修复潜力。
日前，记者跟随省委宣传部集中采访团走进位于合肥高新区创新产业园的中盛溯源，展厅内涡虫切片重生、蝾螈断肢复原的影像，生动诠释了生命组织再生的奥秘，而iPSC技术，正是科研人员为人体受损组织培育“替补细胞”的突破口。
解锁细胞重新编程
“传统治疗大多只能改善症状，无法逆转疾病进展。如果能直接补充缺失的功能细胞，修复受损组织，就能从疾病根源寻找治疗出路。”中盛溯源生物科技股份有限公司副总经理焦璐琰介绍，iPSC技术的核心，就是给普通体细胞按下“重置键”。科研人员只需抽取少量外周血，就能将已经定型、功能单一的成熟细胞，重编程回到拥有多向分化潜能的干细胞状态。筛选出稳定优质的细胞株后，再按照不同病症需求，定向培育成目标功能细胞，制成标准化的细胞制剂用于临床研究。
帮助李女士迎来转机的NCR201疗法，正是这套技术体系的代表性成果。焦璐琰解释，帕金森患者大脑中分泌多巴胺的神经元会持续消亡，这个损伤过程不可逆转。这款由iPSC分化得到的多巴胺能神经前体细胞制剂，通过脑部精准注射直达病灶，补齐不断流失的神经细胞，重建多巴胺分泌能力，从发病机制层面改善患者震颤、僵硬等运动障碍。“该疗法2025 年拿到临床批件，一期与二期试验同步开展，二期入组已基本完成，近70名受试者参与研究，随访观察收获了积极信号。”
拓宽再生治疗边界
除了修复受损的脑神经，这套iPSC技术同样用于破解膝骨关节磨损难题。膝骨关节炎是中老年人群高发慢性病，软骨一旦磨损就很难再生，常规治疗多以镇痛消炎为主，很难保护残存软骨组织。“我们研发的NCR100，是国内首个获准进入临床试验的iPSC源间充质细胞产品。”焦璐琰介绍，这款细胞制剂具备双重作用效果，一方面调节局部免疫，减轻关节内部炎症；另一方面保护尚存软骨，延缓磨损加剧。iPSC衍生细胞的价值不只是替换缺损组织，它还能释放多种活性因子，守护健康细胞、压制炎症，调动人体自身修复能力，改善病变部位的微环境。
据了解，目前中盛溯源共有6款候选药物进入注册临床试验，3条管线已经完成二期入组，分别面向帕金森病、膝骨关节炎以及急性移植物抗宿主病。按照研发规划，部分管线有望在今年年底至明年上半年启动三期试验，预计2028年上半年有望实现产品上市。企业同步布局抗炎与组织修复、再生医学、肿瘤免疫三大方向，依托iPSC技术培育iMSC、iDAP、iNK三类功能细胞，适配多样化疾病治疗需求。
焦璐琰特别说明，现阶段所有细胞疗法仍处在临床试验阶段，距离正式上市应用还有较长的研发路程，不能等同于普遍治愈。团队将依托合肥优质的临床资源与科创扶持环境，稳步推进各项试验，持续挖掘iPSC技术潜力，为众多饱受退行性疾病折磨的患者，探寻全新治疗方案。
科创沃土孕育新机
“细胞治疗赛道门槛很高，研发、临床试验、规模化生产、药监申报，四条链条必须同步闭环。”焦璐琰说，从上游培养原料、核心工艺开发，到终端细胞制剂生产，企业全部自主搭建体系，建成涵盖试剂研发、CDMO定制服务、新药开发的完整iPSC产业链。目前企业拥有32项授权专利，其中国内专利25项、海外专利7项，另有68项专利申请正在审理，在细胞重编程、定向诱导分化两大核心环节构筑起坚实的技术壁垒。
一家企业的技术突破，背后是区域产业生态的强力托举。谈及这些年的发展，企业最深的感触是政府对生物医药领域的扶持力度持续加码，从研发配套硬条件到政务服务软环境，从人才引育的倾斜支持到产业方向的政策引导，都为企业发展提供了坚实支撑。
多年来，合肥高新区落实“健康中国”战略，凭借创新资源、龙头企业带动和政策赋能，获批国家健康医疗大数据中部中心、省生物医药集聚发展基地等平台，产业发展基础扎实。截至2025年，高新区集聚大健康企业400多家，上市企业8家，形成以生物医药、高端医疗器械、生物制造为核心，前沿诊疗、医疗服务为重点的产业格局，总营收超300亿元。
（本报记者 张茜）
